Согласно результатам шестимесячного исследования фазы 2 с участием 258 пациентов с рассеянным склерозом, препарат-кандидат RPC1063 снизил среднегодовую частоту рецидивов у участников с рассеянным склерозом до 53 процентов по сравнению с плацебо. Потенциальная терапия также уменьшила появление новых повреждений мозга, обнаруживаемых при магнитно-резонансной томографии (МРТ), более чем на 90 процентов.
Кроме того, результаты по безопасности предполагают благоприятный профиль риска и пользы.
Более 98 процентов пациентов продолжали принимать лекарственные препараты — важный показатель, поскольку существующие препараты от рассеянного склероза часто плохо переносятся пациентами.
RPC1063 был впервые обнаружен "хитом" из молекулярной библиотеки Национального института здоровья во время исследования в Центре молекулярного скрининга Скриппса Флориды.
Затем соединение было синтезировано и доработано в лабораториях Калифорнийских профессоров Скриппса Эда Робертса и Хью Розена.
«Эти данные подтверждают подход наших лабораторий в TSRI, согласно которому открытие фундаментальных механизмов в химической биологии обеспечивает основу для разумного вмешательства в процессы болезни», — сказал Розен. «Удовлетворение потребностей пациентов и их семей — наше высокое призвание в биомедицине."
Патрик Гриффин, председатель Департамента молекулярной терапии и директор Института трансляционных исследований в Скриппсе, Флорида, добавил: «Эта разработка является захватывающим результатом исследований, проводимых в Центре молекулярных экранов Скриппса во Флориде. Мы ожидаем, что многие другие программы, в которых участвовал Скриппс Флорида, будут иметь аналогичный потенциал для улучшения здоровья человека."
Новые результаты RPC1063 были представлены недавно на встрече MS Boston 2014.
Receptos, биофармацевтическая компания из Сан-Диего, получившая лицензию на технологию у TSRI, разрабатывает RPC1063 для утверждения U.S.
Управление по контролю за продуктами и лекарствами. В настоящее время препарат-кандидат проходит рандомизированное двойное слепое исследование фазы 3 с участием 1200 пациентов с рецидивирующим рассеянным склерозом. Ожидается, что судебное разбирательство будет завершено в 2017 году.
Механизм RPC1063 (модуляция сфингозин-1-фосфатного рецептора) также может иметь значение при лечении других аутоиммунных заболеваний. Продолжающееся исследование фазы 2 (называемое Touchstone) по лечению язвенного колита от средней до тяжелой степени полностью включено, результаты которого ожидаются к концу этого года.