Результаты, представленные в научном журнале The Lancet, основаны на клиническом исследовании, проведенном в 16 больницах по всему миру. Хроническая гранулематозная болезнь (ХГБ) — это редкий иммунный дефицит у детей, который вызывает повторяющиеся, часто трудно поддающиеся лечению бактериальные и грибковые инфекции и небактериальные воспаления внутренних органов, которые иногда развиваются в опухолевидные узелки воспалительной ткани, известные как гранулема. Наблюдая за пациентами с этим заболеванием, исследователи, проводившие исследование, разработали протокол для оптимизации подготовительного лечения цитостатиками (противораковыми препаратами) перед трансплантацией стволовых клеток.
Тщательный отбор образцов позволил скорректировать и оптимизировать дозы для каждого пациента, что привело к гораздо более высоким показателям выживаемости и минимальным побочным реакциям.
«Теперь мы можем представить коэффициент выживаемости 93 процента, и это при наличии доступных цитостатиков, а не нового лекарства», — говорит член исследовательской группы Мустафа Хассан, профессор исследований трансплантологии в отделении лабораторной медицины Каролинского института. "Это потрясающий результат! Тем более, что теперь мы можем помочь младенцам."
Трансплантация стволовых клеток — единственный доступный сегодня метод лечения ХГБ, которому обычно предшествует курс цитостатических препаратов, чтобы помочь организму принять трансплантацию.
Однако одна проблема заключается в том, что чрезмерные дозы цитостатиков могут нанести вред органам реципиента, что приведет к таким осложнениям, как повреждение центральной нервной системы и бесплодие, в то время как недостаточные дозы могут привести к тому, что организм пациента отторгнет трансплантированные стволовые клетки.
«Младенцы чрезвычайно чувствительны к цитостатикам, поэтому особенно важно подобрать правильную дозу для каждого отдельного пациента», — говорит профессор Хассан. «Это нам удалось сделать, отслеживая концентрацию цитостатиков в их крови и соответствующим образом корректируя дозу, чтобы получить оптимальные уровни для максимального эффекта и минимальной токсичности."
Исследование включало предварительное лечение пациентов высокими дозами цитостатического флударабина в сочетании с иммунодепрессивным препаратом против Т-лимфоцитарного глобулина; им также давали более низкие дозы цитостатика, называемого бусульфаном, уровни которого регулярно измерялись в крови пациентов, что позволяло регулировать дозировку для получения желаемого количества. Поскольку метаболизм и вариабельность воздействия бусульфана у детей выше, чем у взрослых, исследователи считают необходимым контролировать уровень этого препарата в крови.
«Наша цель состоит в том, чтобы индивидуализированное лечение в один прекрасный день стало стандартной практикой, что приведет к более высокому уровню выживаемости и улучшению качества жизни; наши результаты настолько хороши, что мы начали исследование аналогичных доз с использованием тех же« старых »цитостатиков на пациентах. с лейкемией ", — говорит профессор Хассан, который также особенно ценит многолетнюю поддержку этого исследования Шведским онкологическим обществом и Шведским фондом детского рака.
Он надеется, что эту технику в конечном итоге можно будет использовать во всех лекарственных препаратах для оптимизации эффективности для отдельных пациентов.