Сердечная недостаточность поражает более 28 миллионов пациентов во всем мире и является единственным сердечно-сосудистым заболеванием, распространенность которого растет. Несмотря на улучшение лекарственной и аппаратной терапии, уровень госпитализаций и смертность за последнее десятилетие мало изменились; нужны новые методы лечения. Использование переноса генов при сердечной недостаточности редко проверялось в рандомизированных клинических испытаниях.
Перенос генов — это процесс, с помощью которого гены вводятся в клетки, и клетки затем производят специфический белок, который направляет ген, в случае данного исследования, белок, известный как аденилатциклаза типа 6 (AC6).
Ген переносится в клетки сердца модифицированным вирусом (аденовирусом [Ad5]). Доклинические исследования показали преимущества повышенного содержания сердечного AC6 для клеток сердечной мышцы. Количество и функция AC6 снижены при сердечной недостаточности.
ЧАС.
Кирк Хэммонд, M.D., Управления по делам ветеранов Сан-Диего Healthcare System, Сан-Диего, и его коллеги случайным образом распределили 56 пациентов с симптоматической сердечной недостаточностью и фракцией выброса (EF; показатель того, насколько хорошо левый желудочек сердца качает при каждом сокращении) 40 процентов или меньше для получения 1 из 5 доз интракоронарного (через коронарную артерию) аденовируса 5, кодирующего аденилатциклазу 6 (Ad5.hAC6) или плацебо, и наблюдались до 1 года.
Исследователи обнаружили, что перенос гена AC6 оказывает положительное влияние на сердечную функцию в зависимости от дозы.
Среди результатов две конечные точки показали значительные различия между группами: (1) перенос гена AC6 увеличивал снижение пикового давления в левом желудочке (LV); и (2) перенос гена AC6 увеличивал EF у участников с неишемической сердечной недостаточностью.
Частота госпитализаций по сердечной недостаточности — 9.5 процентов среди участников, получавших AC6, и 29 процентов среди тех, кто получал плацебо.
Частота серьезных нежелательных явлений была одинаковой в обеих группах.
«Перенос гена AC6 безопасно увеличил функцию ЛЖ за пределами оптимальной терапии сердечной недостаточности за счет однократного введения.
Необходимы более масштабные исследования для оценки безопасности и эффективности переноса гена AC6 у пациентов с сердечной недостаточностью », — пишут авторы.