«Это исследование предоставило четкие доказательства того, что у людей с ранней стадией болезни Паркинсона лечение инозином может безопасно повышать уровни уратов в крови и спинномозговой жидкости на месяцы или годы», — говорит Майкл Шварцшильд, доктор медицинских наук, главный исследователь исследования и MGH. невролог. «Мы знаем, что ураты обладают нейропротекторными свойствами на животных моделях, и необычная конвергенция исследований на людях предполагает их возможное использование в качестве стратегии изменения болезни при болезни Паркинсона; поэтому положительные результаты этого исследования очень обнадеживают».Болезнь Паркинсона, характеризующаяся тремором, ригидностью, затруднениями при ходьбе и другими симптомами, вызывается разрушением клеток мозга, вырабатывающих нейромедиатор дофамин. Хотя современные методы лечения могут частично облегчить симптомы, не было показано, что терапия снижает основную потерю клеток мозга или прогрессирование заболевания. Исследования команды Шварцшильда и других показали, что здоровые люди с естественным уровнем уратов в крови в пределах высокого нормального диапазона, по-видимому, имеют меньший риск развития болезни Паркинсона и что болезнь может прогрессировать медленнее у людей с более высоким уровнем уратов.
В первую очередь при поддержке гранта в размере 5,6 миллиона долларов от Фонда Майкла Дж. Фокса для исследований болезни Паркинсона и проведенного в 17 центрах США, SURE-PD (Безопасность повышения мочеиспускания при болезни Паркинсона) включил 75 пациентов с недавно диагностированной болезнью Паркинсона с относительно низким уровнем крови. уровни уратов (менее 6 мг / дл). Участники были рандомизированы в три исследовательские группы: одна получала дозу инозина, предназначенную для достижения умеренного повышения уратов в крови (от 6 до 7 мг / дл), другая получала дозу, разработанную для достижения умеренного повышения (от 7 до 8 мг / дл), и группа плацебо. Инозин естественным образом превращается организмом в ураты в рамках нормального метаболизма, тогда как ураты, принимаемые перорально, расщепляются в пищеварительной системе.
Из 75 участников только 1 не завершил испытание. В течение периода исследования частота серьезных нежелательных явлений среди получавших инозин была не выше, чем среди группы плацебо.
У трех участников, получавших инозин, действительно развились симптоматические камни в почках — известное следствие высокого уровня уратов, — но двое из них не были явно связаны с уратами, и все они были успешно вылечены. Повышения частоты возникновения подагры или других проблем, потенциально связанных с уратами, не наблюдалось.
По прошествии шести месяцев исследования 95 процентов участников сообщили об отсутствии проблем с приемом препарата, и хотя некоторые из них прекратили лечение на разные периоды времени в течение периода исследования, по оценкам исследователей, 90 процентов перенесли бы лечение, если бы они продолжали его полностью. два года.Испытанные дозировки успешно повысили уровни уратов в крови и спинномозговой жидкости до целевых значений, с большим увеличением в группе с умеренным повышением. Через месяц после окончания исследования уровни уратов для всех участников вернулись к исходным уровням. Дополнительные данные, собранные исследователями, предоставили предварительные результаты эффективности, которые Шварцшильд называет обнадеживающими. «Эти результаты поддерживают продвижение к более крупному исследованию, способному решить, может ли инозин удовлетворить критическую неудовлетворенную потребность в лечении, изменяющем заболевание.
Информация, предоставленная этим испытанием, помогает нам разработать исследование фазы 3, и под руководством FDA мы подготовка заявки на дополнительное финансирование от Национальных институтов здравоохранения ».Профессор неврологии Гарвардской медицинской школы, Шварцшильд предостерегает пациентов с болезнью Паркинсона и тех, кто за ними ухаживает, от попыток лечения инозином в настоящее время. «Несмотря на наличие значительных доказательств, подтверждающих потенциал этой терапии, инозин по-прежнему является недоказанным средством лечения болезни Паркинсона. Мы знаем, что чрезмерно высокий уровень уратов может привести к образованию камней в почках, подагре и, возможно, другим нежелательным эффектам, поэтому попытки повысить уровень уратов лучше проводятся в тщательно разработанных клинических испытаниях, в которых риски могут быть снижены и сбалансированы с возможными преимуществами ».