Исследование, проведенное Срданом Верстовсеком, М.D., Ph.D., профессор лейкемии онкологического центра Андерсона при Техасском университете показал, что соединение хорошо переносится при наблюдении за 27 пациентами. Результаты исследования Верстовсека были представлены сегодня на 56-й ежегодной конференции Американского общества гематологов (ASH) в Сан-Франциско и опубликованы в журнале ASH Blood.
"Не было доказательств связанной с лекарственными препаратами миелосупрессии или подавления способности костного мозга продуцировать клетки крови и тромбоциты. Мы также увидели обнадеживающие тенденции как в клинических, так и в гистологических аспектах заболевания », — сказал Верстовсек. «С продемонстрированным снижением фиброза костного мозга, стабильностью по отношению к улучшенным гематологическим параметрам, симптоматической реакцией и стабильностью по отношению к уменьшенному размеру селезенки, очевидно, что есть заслуга для дальнейшего развития PRM.
Миелофиброз вызывается накоплением злокачественных клеток костного мозга, которые вызывают воспалительную реакцию, оставляя рубцы на костном мозге и ограничивая его способность производить кровь, что приводит к анемии. Ежегодно в США диагностируется около 3000 новых случаев миелофиброза. Средняя выживаемость колеблется от двух до 11 лет, в зависимости от ряда прогностических факторов.
Пациенты с миелофиброзом испытывают множество изнуряющих симптомов, включая усталость, потерю веса, боли в животе, сильный зуд, ночную потливость и боль в костях. Опухшая селезенка — один из отличительных признаков болезни, связанных со многими ее симптомами.
PRM — это рекомбинантная форма пентраксина-2, человеческого белка, который действует на участки повреждения тканей, индуцируя дифференцировку макрофагов, чтобы предотвратить и обратить вспять фиброз. PRM продемонстрировал широкую противофиброзную активность на нескольких доклинических моделях установленных фиброзных заболеваний и отсутствие дозолимитирующей токсичности в исследованиях фазы I. Верстовсек обнаружил, что PRM хорошо переносится как в сочетании с руксолитинибом, так и без него, еще одним мощным препаратом для лечения миелофиброза.