Благодаря прорыву, проведенному исследователями из инженерной школы Кокрелла Техасского университета в Остине, лечение гемофилии теперь можно проводить с помощью биоразлагаемой системы, капсулы, что дает людям, страдающим наследственным нарушением свертываемости крови, надежду на более дешевое лечение. менее болезненный вариант лечения, чем обычные инъекции или инфузии.
Исследователи разработали пероральную систему доставки, содержащую микро- и наночастицы, для протеиновой терапии, которая лечит гемофилию B. Во всем мире около 400000 человек живут с гемофилией A или гемофилией B, оба из которых вызваны отсутствием белка в крови.
Гемофилия B вызвана отсутствием или дефектом фактора IX, белка свертывания крови. Исследователи описывают свою систему в ноябре. 30 выпуск Международного журнала фармацевтики.
Расстройство свертываемости крови поражает людей во всем мире, но глобальная доступность терапии ограничена стоимостью, необходимостью в обученном медицинском персонале и возможными осложнениями, связанными с введением лекарств через иглу.
Тысячи людей еженедельно переносят несколько инъекций, чтобы сдержать такие симптомы, как чрезмерное кровотечение и боль в суставах, и предотвратить будущие заболевания суставов.
«В то время как платформа для пероральной доставки будет полезна для всех пациентов с гемофилией B, пациенты в развивающихся странах выиграют больше всего», — сказала Сарена Хорава, ведущий автор исследования, недавно получившая докторскую степень.D. Выпускник факультета химического машиностроения МакКетта школы Кокрелл и научный сотрудник Национального научного фонда. «Во многих развивающихся странах средняя продолжительность жизни пациентов с гемофилией составляет 11 лет из-за отсутствия доступа к лечению, но наша новая пероральная доставка фактора IX теперь может преодолеть эти проблемы и улучшить использование этой терапии во всем мире."
Хорава, который сейчас работает в Triton Systems, сотрудничал с соавтором и соавтором Николасом А. Пеппас, директор Института биоматериалов, доставки лекарств и регенеративной медицины Университета штата Вашингтон в Остине и профессор школы Кокрелла, который также работает в Медицинской школе и фармацевтической школе Делл.
Кэти Дж. Мой, студентка факультета биомедицинской инженерии школы Кокрелл, также является соавтором исследования.
Пеппас сказал, что облегчение бремени инъекций для детей стало толчком для исследовательского проекта, который начался около девяти лет назад.
«Больше всего меня беспокоило лечение более молодых пациентов, страдающих гемофилией и которым необходимо делать инъекции каждые два дня», — сказал Пеппас. «Первоначальная идея проекта была задумана, когда доктор. Лиза Браннон-Пеппас, которая в то время работала на факультете биомедицинской инженерии, обсуждала со мной побочные эффекты болезни и психологическое влияние, которое она оказывает на матерей."
Работа Пеппаса и Хоравы была запатентована и основана на опубликованной и запатентованной системе пероральной доставки человеческого фактора IX (hFIX), профилактического лечения пациентов с гемофилией B. Эта система была успешной в транспортировке hFIX, и она была способна доставлять адекватные уровни препарата к целевому участку в организме. Самая большая проблема при доставке hFIX заключается в том, что он чрезвычайно деликатен и нестабилен в различных средах pH организма.
Новая и улучшенная система исследователей предназначена для использования pH организма и изменений ферментов в желудочно-кишечном тракте для бесперебойной доставки.
При движении по телу содержащая частицы капсула сопротивляется тому, чтобы главный желудочный фермент оставался неповрежденным в желудке, обеспечивая защиту инкапсулированного лекарства.
В тонком кишечнике капсула начинает набухать с повышением pH, а затем разрушается под действием основного кишечного фермента, медленно высвобождая лекарство с течением времени.
«Исходя из текущих возможностей этой системы, примерно две капсулы будут эквивалентны одной инъекции», — сказал Хорава. «Однако мы ожидаем, что внесем дальнейшие улучшения в способность системы доставки для перорального приема и, следовательно, уменьшим количество капсул."
Исследователи планируют дополнительно протестировать эту систему перед клиническими испытаниями. Они работают с Офисом коммерциализации технологий UT Austin для дальнейшего продвижения технологии для клинического использования.
Исследователи указывают, что их конечная цель — представить эту технологию для одобрения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов.