Комбинированный препарат нового поколения улучшает функцию белка муковисцидоза

Препарат ивакафтор в сочетании с экспериментальным лекарством под названием люмакафтор привел к небольшому улучшению функции легких, но значительно снизил количество госпитализаций и антибиотиков, необходимых для лечения легочных инфекций. Эти результаты были опубликованы 17 мая в Медицинском журнале Новой Англии. Комбинация препаратов предназначена для людей от 12 лет и старше, у которых есть две копии наиболее распространенной мутации МВ, называемой F508del.

«Это то, что сообщество CF хотело сделать в течение многих лет, с тех пор, как в 1989 году был открыт ген, вызывающий CF», — говорит старший автор исследования Майкл П. Бойл, М.D., доцент медицины Джона Хопкинса и вице-президент по развитию терапии в Фонде кистозного фиброза. "Это не лекарство, а первое лечение, направленное на первопричину наиболее распространенной формы МВ. Текущие испытания уже продолжаются, тестируются даже более сильные версии этих лекарств."
Обычно белок CFTR контролирует солевой и водный баланс в клетках, выстилающих легкие.

У пациентов с МВ CFTR является дефектным, что приводит к накоплению слизи в легких и легочным инфекциям. Было обнаружено, что ивакафтор восстанавливает функцию CFTR, но только в небольшой подгруппе из 4 процентов пациентов с CF, у которых белок находится на поверхности клетки. Люмакафтор помогает вывести белок на поверхность клетки при наиболее распространенном типе МВ, где ивакафтор может помочь восстановить его.

В клинических испытаниях, называемых TRAFFIC и TRANSPORT, 1108 пациентов с МВ были случайным образом распределены для приема люмакафтора в дозе 600 миллиграммов в день или 400 миллиграммов два раза в день, ивакафтора по 250 миллиграммов два раза в день или плацебо в течение шести месяцев. «Спустя шесть месяцев у тех, кто принимал активный препарат, было очевидное улучшение», — говорит Бойл.
В обоих исследованиях ОФВ1, показатель функции легких, улучшился в среднем на 2%.От 6 до 4 процентных пунктов среди участников, принимающих активный препарат.

Считается умеренным улучшением, это наблюдалось уже на 15-й день и продолжалось на протяжении всего исследования. У пациентов, получавших активный препарат, также наблюдалось снижение частоты обострений легких на 30–39 процентов, что считается статистически значимым, а также статистически значимое снижение на 61 процент количества обострений, требующих госпитализации, и снижение на 56 процентов обострений, требующих внутривенного введения. антибиотики.

Некоторые пациенты также смогли набрать вес и значительно улучшили индекс массы тела.
О серьезных нежелательных явлениях сообщалось до 23 процентов участников, принимавших активный препарат, чаще всего инфекционного легочного обострения, но они были менее частыми, чем у тех, кто принимал плацебо. Большинство зарегистрированных нежелательных явлений были от легкой до умеренной и включали одышку и стеснение в груди.
Производитель лекарств, Vertex Pharmaceuticals, в ноябре прошлого года подал в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов Заявку на новый лекарственный препарат для утверждения комбинированной терапии.

Решение ожидается этим летом, говорит Бойл.

Оставьте комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.