«В клинических испытаниях рака суррогатные конечные точки, такие как уменьшение опухоли или замедленный рост опухоли, могут использоваться в качестве прокси для результатов, которые имеют значение для пациентов — живущих дольше или лучше — с тем, чтобы получить более раннее одобрение новых лекарств», — говорит ведущий автор Винай Прасад, доктор медицины, магистр здравоохранения гематолог в Oregon Health Университет наук.Доктор Прасад и соавтор Чул Ким, MDMPH, исследователь из Национального института здравоохранения, изучили 55 препаратов, одобренных FDA на основе суррогатной конечной точки в период с января 2009 года по декабрь 2014 года. Двадцать пять лекарств были приняты ускоренно (предварительно ) одобрение, а 30 препаратов получили традиционное (полное) одобрение. Суррогаты, используемые для ускоренного утверждения, должны иметь «разумную вероятность прогнозирования» более продолжительной жизни, в то время как суррогаты, используемые для традиционных разрешений, должны быть «установлены» в соответствии с предварительными указаниями FDA.
Тем не менее, авторы не смогли найти какой-либо формальный анализ силы корреляции суррогатной выживаемости для 14 лекарств (56 процентов), получивших ускоренное одобрение, и 11 лекарств (37 процентов), получивших традиционное одобрение. Для препаратов, получивших ускоренное одобрение, анализ уровня 1 (самый надежный анализ) был проведен только для четырех препаратов.
Для лекарств, получивших традиционное одобрение, анализ уровня 1 был проведен на 15, и только три из них обнаружили сильную корреляцию.«Настоящее исследование предполагает, что использование суррогатных конечных точек для одобрения лекарств часто не имеет формального эмпирического подтверждения», — говорит д-р Прасад.В комментарии, также опубликованном в июньском выпуске Mayo Clinic Proceedings, Винсент Раджкумар, доктор медицинских наук, гематолог Mayo Clinic, пишет, что исследование, проведенное доктором.
Прасад и Ким — «продукт долгого, вдумчивого и внимательного изучения». Он говорит, что их результаты «могут привести к мысли, что FDA более снисходительно и готово одобрить онкологические препараты с большей готовностью, чем когда-либо прежде».Но он предупреждает, что есть много аспектов в интерпретации этих данных, которых следует опасаться, и предъявление большего количества требований может помешать прогрессу в разработке лекарств и скорости утверждения. Он говорит, что текущий процесс утверждения FDA достиг оптимального баланса между потребностью в скорости, чтобы пациенты с раком имели ранний доступ к многообещающим новым лекарствам, и потребностью в безопасности, чтобы вредные или бесполезные лекарства не попадали на рынок.
В то же время он предостерегает от дальнейшего ослабления действующих стандартов.Доктор Прасад признает, что FDA может использовать неопубликованные исследования для оправдания этих суррогатов. «Если так, я бы призвал FDA опубликовать эти исследования, чтобы позволить независимым исследователям судить о своей работе», — говорит он. «Если суррогаты действительны, это будет отличной новостью.
Но, если есть ограничения на анализ, пациентам будет полезно знать об этом». Он говорит, что FDA ранее публиковало такие анализы.