Успех новой генной терапии при редком заболевании иммунной системы
Синдром Вискотта-Олдрича является редким врожденным иммунодефицитом и дефицитом тромбоцитов, который связан с Х-хромосомой и имеет предполагаемую распространенность 1 / 250,000. Это вызвано мутациями в гене, кодирующем белок WAS (WASp), экспрессируемый в гемопоэтических клетках. Это заболевание, которое в первую очередь поражает мальчиков, вызывает кровотечение, тяжелые и рецидивирующие инфекции, тяжелую экзему, а у некоторых пациентов аутоиммунные реакции и развитие рака. …
Успех новой генной терапии при редком заболевании иммунной системыПодробнее »