Сивилетто и др. использовали эту концепцию, чтобы исследовать, может ли умеренная сверхэкспрессия Opa1 в тканях улучшить клинический и биохимический фенотип двух мышиных моделей тяжелого митохондриального заболевания, характеризующегося дефицитом респираторного комплекса I и IV, соответственно. Эти биохимические дефекты приводят к снижению моторных и координационных навыков, сокращению продолжительности жизни и снижению активности соответствующих респираторных комплексов.
Мыши с повышенными уровнями OPA1 показали заметное улучшение как клинических, так и биохимических дефектов двух моделей мышей. Эти эффекты были связаны с коррекцией ультраструктуры митохондрий и стабилизацией дыхательных комплексов и суперкомплексов.
Определяя OPA1 как новую потенциальную цель, это исследование открывает новые возможности для доказательной эффективной терапии митохондриальных нарушений.