Согласно исследованию, опубликованному в журнале Американской медицинской ассоциации от 1 июля, половина пациентов в испытании благополучно прекратила прием иммунодепрессантов после трансплантации модифицированных стволовых клеток крови при тяжелой серповидно-клеточной анемии. Испытание было проведено в Клиническом центре Национального института здоровья в Бетесде, штат Мэриленд, исследователями из Национального института диабета, болезней пищеварения и почек (NIDDK) и Национального института сердца, легких и крови.
Трансплантация, проведенная в ходе исследования, вылечила серповидно-клеточную анемию почти у всех пациентов. Несмотря на наличие в крови как донорских стволовых клеток, так и их собственных клеток, пациенты прекратили прием иммунодепрессантов, не испытав отторжения или реакции «трансплантат против хозяина», при которой донорские клетки атакуют реципиента.
Оба являются распространенными серьезными побочными эффектами трансплантации.«Обычно реципиенты стволовых клеток должны принимать иммунодепрессанты всю свою жизнь», — сказал Мэтью Хси, доктор медицины, ведущий автор статьи и штатный врач NIH. «То, что пациенты, которые прекратили прием этого лекарства, смогли сделать это безопасно, указывает на стабильность режима частичной трансплантации».При серповидно-клеточной анемии (SCD) серповидные клетки блокируют кровоток.
Это может вызвать сильную боль, повреждение органов и инсульт. Единственное лекарство — это трансплантация стволовых клеток крови или костного мозга. Частичная трансплантация, выполненная в исследовании, намного менее токсична, чем стандартная «полная» трансплантация, при которой используются высокие дозы химиотерапии для уничтожения всего костного мозга пациента перед заменой его донорским костным мозгом. У нескольких пациентов в исследовании было заменено менее половины костного мозга.
Иммунодепрессанты снижают силу иммунной системы и могут вызывать серьезные побочные эффекты, такие как инфекция и отек суставов. В этом исследовании 15 из 30 взрослых прекратили прием препарата под тщательным наблюдением через год после трансплантации и все еще не испытали отторжения или реакции «трансплантат против хозяина» при среднем сроке наблюдения 3,4 года.
«Побочные эффекты, вызванные иммунодепрессантами, могут представлять опасность для пациентов, уже ослабленных годами повреждения органов серповидно-клеточной анемией», — сказал Джон Ф. Тисдейл, доктор медицины, старший автор статьи и старший исследователь NIH. «Отсутствие необходимости постоянно полагаться на это лекарство, наряду с использованием относительно менее токсичной частичной трансплантации стволовых клеток, означает, что даже пожилые пациенты и пациенты с тяжелой серповидно-клеточной анемией могут изменить свое состояние».«Одним из самых изнурительных последствий серповидно-клеточной анемии является часто неослабевающая боль», — добавил доктор Се. «После трансплантации мы увидели значительное сокращение госпитализаций и употребления наркотиков, чтобы контролировать эту боль».При частичной трансплантации использовались донорские стволовые клетки от здоровых братьев и сестер. Он эффективно вылечил ВСС у 26 из 30 пациентов и позволил им достичь стабильного смешанного донорского химеризма — состояния, при котором у человека в крови присутствуют два генетически различных типа клеток.
В исследование включены пациенты из исследования NIH, проведенного в 2009 году, в котором частичная трансплантация стволовых клеток вызвала обратную ВСС у 9 из 10 человек.В Соединенных Штатах более 90 000 человек страдают ВСС — генетическим заболеванием, обнаруживаемым в основном у людей африканского происхождения.
Во всем мире этим заболеванием болеют миллионы людей.«Разрушительные осложнения, связанные с серповидно-клеточной анемией, могут серьезно повлиять на качество жизни, работоспособность и долгосрочное благополучие», — сказал директор NIDDK Гриффин П. Роджерс, доктор медицины, соавтор статьи. «Это исследование представляет собой важный шаг вперед в наших усилиях сделать потенциально трансформирующее лечение доступным более широкому кругу людей, особенно тем, кто не переносит стандартную трансплантацию стволовых клеток или длительное использование иммунодепрессантов».