Антисмысловой олигонуклеотид корректирует аномалии транскрипции полосатого тела и защищает функции у мышей с болезнью Хантингтона
Статья опубликована в последнем выпуске журнала Journal of Huntington’s Disease.
«Понижающая регуляция экспрессии ключевых молекул на уровне мРНК вполне может быть одним из основных механизмов, ведущих к дисфункции нейронов при HD», — говорит Лиза М. Станек, доктор философии, Отделение редких заболеваний Genzyme Corporation, Фрамингем, Массачусетс. "Представленные здесь данные убедительно свидетельствуют о том, что коррекция транскрипции имеет большой потенциал в качестве нового терапевтического биомаркера HD."
Болезнь Хантингтона (БХ) — это наследственное прогрессирующее неврологическое заболевание, от которого в настоящее время нет лекарства. …