Исследователи говорят, что этот ранее нераспознанный механизм может иметь далеко идущие последствия для понимания и лечения заболеваний, включая рак и воспалительные заболевания, а также мышечную дистрофию Дюшенна.Открытие было сделано доктором Крисом Янгом и группой исследователей под руководством профессора Дарека Горецки в рамках их продолжающегося исследования мышечной дистрофии Дюшенна.Уже было известно, что при повреждении тканей выделяются определенные химические вещества, которые действуют как сигнал опасности для организма. Этот сигнал принимает так называемый «рецептор опасности», белок с научным названием P2X7.
Однако функции этого рецептора остались одной из великих загадок клеточной науки.Группа профессора Горецки изучала дистрофические мышечные клетки — клетки, состояние которых ухудшается из-за болезни, известной как мышечная дистрофия Дюшенна.
Группа первой обнаружила, что рецепторы P2X7, обнаруженные в дистрофических клетках, могут реагировать на сигнал опасности, посылаемый тканью, уже поврежденной болезнью.Та же самая команда обнаружила, что в дистрофических мышцах P2X7 вызывает переключение того, что в противном случае было бы нормальным здоровым метаболическим процессом, известным как аутофагия (от греческого «самоедание»).
Аутофагия — это процесс «контроля качества», при котором ненужные или поврежденные белки перерабатываются для повторного использования в клетке. К сожалению, когда P2X7 активируется в дистрофических клетках, механизм аутофагии начинает потреблять здоровые и необходимые белки, что приводит к неконтролируемой гибели в остальном неповрежденных мышечных клеток, присутствующих рядом с поврежденными клетками.
Используя лекарства, уже одобренные для лечения других заболеваний, включая артрит, профессор Горецки надеется заблокировать «рецептор опасности» и, таким образом, предотвратить ухудшение аутофагии.Профессор Горецки сказал: «Мы знаем, что аномальная функция этой молекулы P2X7 ответственна по крайней мере за некоторые мышечные повреждения, наблюдаемые в дистрофических клетках, но до сих пор эффекты отключения рецептора P2X7 в борьбе с мышечной дистрофией были доказаны только на моделях мышей. .«Сейчас мы хотим выяснить, приведет ли блокирование этого рецептора лекарствами к общему улучшению и развитию положительной стороны аутофагии».
Мышечной дистрофией Дюшенна страдает каждый 3500 мальчиков. Это наследственное заболевание, которое диагностируется у детей дошкольного возраста. Это поражает мальчиков, потому что у них есть только одна копия Х-хромосомы, на которой расположен пораженный ген. К 12 годам большинство пациентов не могут ходить, и в течение нескольких лет они теряют способность использовать свои мышцы, за исключением некоторых маленьких, например, тех, которые управляют глазами и пальцами.
Достижения в области поддерживающей терапии позволили пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна дожить до взрослого возраста, но лекарства от этого состояния не существует.