Ингибиторы пропротеинконвертазы субтилизин / кексин типа 9 (PCSK9) были одобрены Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для использования у пациентов с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией (СГ; заболевание, вызванное в основном мутациями в рецепторе липопротеинов низкой плотности [ЛПНП]). ген, который вызывает серьезное повышение уровня холестерина ЛПНП [C], что приводит к ранним атеросклеротическим поражениям) или уже существующее атеросклеротическое сердечно-сосудистое заболевание (ASCVD), которое требует дополнительного снижения уровня холестерина ЛПНП, несмотря на максимально переносимые дозы статинов. Если клинические преимущества, наблюдаемые в краткосрочных испытаниях, сохранятся в долгосрочной перспективе, ингибиторы PCSK9 могут стать важным вариантом для пациентов с высоким риском ASCVD, потенциально снижая затраты на здравоохранение за счет предотвращения событий ASCVD. Однако при средней цене в США в 2015 году, превышающей 14000 долларов на пациента в год, их рентабельность и влияние на национальные расходы на здравоохранение остаются неопределенными.Кирстен Биббинс-Доминго, доктор философии, доктор медицинских наук, магистр медицины из Калифорнийского университета в Сан-Франциско, и ее коллеги использовали Модель политики в отношении сердечно-сосудистых заболеваний, устоявшуюся имитационную модель ASCVD среди населения США, для оценки экономической эффективности PCSK9. ингибиторы холестерина или эзетимиб при гетерозиготной СГ или ASCVD.
Модель учитывала годовые затраты на ингибитор PCSK9 в 2015 г. в размере 14 350 долларов США (на основе средних оптовых затрат на приобретение эволокумаба и алирокумаба).Добавление ингибиторов PCSK9 к статинам при гетерозиготной СГ было оценено для предотвращения 316 300 серьезных сердечно-сосудистых событий (MACE; сердечно-сосудистая смерть, нефатальный сердечный приступ или инсульт) при затратах 503 000 долларов на год жизни с поправкой на качество (QALY) по сравнению с добавлением эзетимиба. к статинам. При ASCVD добавление ингибиторов PCSK9 к статинам предотвращало 4,3 миллиона MACE по сравнению с добавлением эзетимиба из расчета 414 000 долларов за QALY.
Для того чтобы ингибиторы PCSK9 были экономически эффективными при затратах менее 100 000 долларов на QALY, необходимо снизить годовые затраты на лекарства до 4536 долларов на пациента или меньше.В ценах 2015 года использование ингибитора PCSK9 у всех подходящих пациентов, по оценкам, снизило расходы на сердечно-сосудистую помощь на 29 миллиардов долларов за 5 лет, но затраты на лекарства увеличились примерно на 592 миллиарда долларов (на 38 процентов больше, чем расходы на рецептурные лекарства в 2015 году) и, по оценкам, составили увеличить годовые расходы на здравоохранение в США примерно на 120 миллиардов долларов (на 4 процента больше, чем в 2015 году общие расходы на здравоохранение в США составляли 2,8 триллиона долларов).Авторы пишут, что высокая стоимость ингибиторов PCSK9 является уникальной проблемой. «Это связано с тем, что ингибиторы PCSK9 предназначены для пожизненной терапии не только для относительно небольшого числа пациентов с СГ, но и для большого и растущего населения с ASCVD.
В результате потенциальное увеличение расходов на здравоохранение в настоящее время или даже в умеренном цены со скидкой могут быть ошеломляющими, несмотря на экономию средств за счет предотвращенных событий ASCVD »."Перед лицом ограниченных ресурсов здравоохранения плательщики должны учитывать потенциальный компромисс между оплатой новых лекарств, таких как ингибиторы PCSK9, и инвестированием в меры, которые, как известно, улучшают доступ, количество выписанных врачом рецептов и приверженность пациентов к терапии статинами среди тех, кто находится на высоком уровне. Риск ASCVD ".