Результаты, опубликованные сегодня в журнале Nature, демонстрируют, что эти миелопролиферативные новообразования появляются только после повреждения микросреды, которая поддерживает и контролирует кроветворные стволовые клетки — клетки, которые производят клетки крови и иммунной системы. Таким образом, защита этой микросреды или ниши стала новым способом лечения этих заболеваний, для которых в настоящее время не существует полностью эффективного лечения.
«В нормальных условиях микросреда способна контролировать пролиферацию, дифференциацию и миграцию гемопоэтических стволовых клеток. Специфическая генетическая мутация в этих клетках приводит к воспалительному повреждению микросреды, и этот контроль нарушается. Наша работа показывает, что это повреждение можно предотвратить или обратить вспять с помощью лечения, нацеленного на эту нишу », — пояснил д-р Мендес-Феррер.Действительно, та же группа исследователей продемонстрировала эффективность возможного нового лечения, запатентованного CNIC.
Лечение включает новаторское использование клинически одобренных методов лечения других заболеваний, поэтому, по мнению авторов, «оно не должно быть связано с неблагоприятными побочными эффектами». Новый способ лечения был протестирован на животных и получил финансовую поддержку для многоцентрового клинического исследования фазы II. «Это исследование обладает очень сильным трансляционным и клиническим потенциалом», — подчеркнула первый автор исследования доктор Лорена Арранц, добавив, что «текущее лечение миелопролиферативных новообразований в основном симптоматическое и направлено на предотвращение тромбозов и смертельных сердечно-сосудистых событий».
Единственное настоящее лекарство, доступное сегодня, — это трансплантация костного мозга, которая не рекомендуется пациентам старше 50 лет. «Это делает важным определение новых терапевтических целей для разработки эффективных методов лечения», — заключают исследователи.