Исследование, опубликованное в октябрьском выпуске журнала Neurotherapeutics, показало, что препарат AT2101, который также изучался при болезни Гоше, улучшает двигательную функцию, останавливает воспаление в головном мозге и снижает уровень альфа-синуклеина, белка, который имеет решающее значение. при болезни Паркинсона.хотя точная причина болезни Паркинсона неизвестна, данные указывают на накопление альфа-синуклеина, который, как было установлено, является общим для всех людей с этим заболеванием. Считается, что белок разрушает нейроны мозга, которые производят дофамин, нейромедиатор, который помогает регулировать ряд функций, включая движение и координацию.
Дефицит дофамина связан с болезнью Паркинсона.Болезнь Гоше — редкое генетическое заболевание, при котором организм не может вырабатывать достаточное количество фермента, называемого β-глюкоцереброзидазой или GCase. Исследователи, ищущие генетические факторы, которые увеличивают риск развития болезни Паркинсона у людей, определили, что может быть тесная связь между болезнью Гоше и Паркинсоном из-за гена GCase.
Было обнаружено, что мутация этого гена, которая приводит к снижению активности GCase в головном мозге, является генетическим фактором риска болезни Паркинсона, хотя большинство пациентов с болезнью Паркинсона не имеют мутаций в гене Гоше.«Это первый раз, когда соединение, направленное на болезнь Гоше, было протестировано на мышиной модели болезни Паркинсона и показало свою эффективность», — сказала старший автор исследования Мари-Франсуаза Шесселе, профессор неврологии Чарльза Х. Маркхэма в Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе. и директор Центра изучения болезни Паркинсона Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе. «Многообещающие результаты этого исследования предполагают, что дальнейшие исследования этого соединения при болезни Паркинсона оправданы».В исследовании исследователи использовали мышей, которые были генетически модифицированы, чтобы производить слишком много альфа-синуклеина, что со временем привело к развитию у животных дефицита, аналогичного тому, который наблюдается у людей с болезнью Паркинсона. Исследователи обнаружили, что симптомы у мышей улучшились после того, как они получили AT2101 в течение четырех месяцев.
Исследователи также заметили, что AT2101 был эффективен при лечении болезни Паркинсона у мышей, даже если они не несли мутантную версию гена Гоше, предполагая, что соединение может иметь клинический эффект в более широкой популяции Паркинсона.AT2101 — это «фармакологический шаперон» первого поколения — лекарство, которое может связывать неисправные мутировавшие ферменты и направлять их через клетку к их нормальному местоположению, что позволяет ферментам продолжать свою нормальную работу. По словам Чесселе, это был первый случай, когда фармакологический шаперон показал себя многообещающим в модели болезни Паркинсона.Болезнь Паркинсона поражает до 1 миллиона американцев, и каждый год диагностируется 60 000 новых случаев.
Беспорядок продолжает озадачивать ученых. Нет лекарства, и исследователи не смогли определить его причину, и не было доказано, что лекарство останавливает прогрессирование заболевания, которое вызывает тремор, скованность и другие изнурительные симптомы.
Современные методы лечения болезни Паркинсона устраняют только ее симптомы.